Por aí 6,600 As pessoas na Inglaterra com uma doença cardíaca grave poderão aceder a um novo tratamento após a autorização MHRA simultânea e aprovação NICE. O Aficamten, também conhecido como MYQORZO, é uma pílula uma vez por dia para pessoas com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (HCM) - uma condição em que o músculo cardíaco se torna espessado e rígido, tornando mais difícil para o coração bombear sangue em torno do corpo. Pode causar exaustão, tonturas, falta de ar, dor no peito e batimento cardíaco acelerado ou irregular. Por aí 1 em 500 as pessoas no Reino Unido têm HCM, e em aproximadamente metade dos casos é herdado. Os ensaios clínicos mostram que o aficamten ajuda as pessoas a fazer exercício mais facilmente e reduz os sintomas. É provável que seja tão eficaz quanto mavacamten, o outro tratamento aprovado pelo NICE para HCM, e os pacientes podem precisar de menos monitoramentos para encontrar a dose certa.

Acesso anterior a novos medicamentos. O NICE usou uma abordagem de comparação de custos para este medicamento, onde obter uma recomendação positiva, a empresa necessária para demonstrar os custos para o aficamten são semelhantes ou menores aos do mavacamten para o tratamento do HCM sintomático, que é recomendado pelo NICE para esta população e já está em uso no NHS. O NICE publicou a orientação final duas semanas mais rápido do que os seus processos padrão devido à eficiência obtida através de uma relação de trabalho mais estreita com o MHRA. NICE está publicando orientação 30% mais rápido para medicamentos e 9% mais rápido para healthtech do que antes de abril 2024, seguindo as alterações feitas através do nosso programa de transformação.

Helen Knight, diretora da avaliação de medicamentos do NICE, disse. .Estamos satisfeitos por poder recomendar um tratamento que tenha o potencial de alterar o curso da cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva e oferece novas esperanças para pessoas com esta condição grave. .Este tratamento sendo aprovado demonstra o valor de trabalhar mais perto entre o NICE e o MHRA, garantindo que medicamentos seguros e eficazes chegam às pessoas mais cedo, alinhando as decisões de licenciamento e avaliação de valor.. Julian Beach, Diretor Executivo da MHRA, Qualidade da Saúde e Acesso, disse. . Hoje a autorização do aficamten, juntamente com a publicação da NICE da orientação final, marca um marco importante para os pacientes com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva e para o sistema regulatório de medicamentos do Reino Unido.

.Isso demonstra como o trabalho mais próximo pode ajudar os pacientes a acessar tratamentos inovadores mais cedo, mantendo os padrões robustos de segurança, qualidade e eficácia que os pacientes esperam corretamente. .We. tem a garantia de que os padrões regulamentares apropriados para a aprovação deste medicamento foram cumpridos e, como com todos os medicamentos, vamos manter a sua segurança sob revisão atentamente.. Katharine McIntosh, CEO da Cardiomiopatia Reino Unido, disse. .Estamos encantados que o afiguramten esteja disponível para pessoas que vivem com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (HCM). Como parte da avaliação do NICE, nós submetemos insights da nossa comunidade de pacientes, incluindo o impacto dos sintomas, experiências de tratamento e cuidados com NHS, e o que outra opção de tratamento poderia significar.

.HCM obstructivo pode ter um impacto considerável, com sintomas como falta de ar, fadiga e uma capacidade reduzida de exercício tornando a vida cotidiana significativamente mais desafiadora. Mavacamten é atualmente o único tratamento deste tipo disponível, por isso ter uma opção adicional é muito bem-vindo. E como o aficamten pode precisar de menos ecocardiogramas nos estágios iniciais do tratamento, ele pode representar uma rota de tratamento mais acessível. .Este resultado significa uma maior escolha para os pacientes e a oportunidade de mais pessoas que vivem com CMH obstrutiva se beneficiarem do tratamento, se sentirem melhor e vivam bem.. A substância ativa, afiguramten, é um inibidor reversível da miosina cardíaca que se liga à proteína miosina nas células musculares cardíacas, reduzindo a contração excessiva do músculo cardíaco. Isto ajuda o coração a bombear mais suavemente, reduz a obstrução ao fluxo sanguíneo e pode melhorar os sintomas da cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva.

O Aficamten está disponível como comprimidos revestidos por película em concentrações de 5 mg, 10 mg, 15 mg e 20 mg. Os pacientes que recebem tratamento serão monitorados regularmente pela função cardíaca, incluindo ecocardiogramas, para avaliar o quão bem seu coração está funcionando e para suportar o uso seguro do medicamento. Como com qualquer medicamento, o MHRA manterá a segurança e eficácia do afiguramten sob revisão atentamente. Qualquer pessoa que suspeitar que está tendo um efeito secundário deste medicamento é encorajado a falar com seu médico, farmacêutico ou enfermeiro e reportá- lo diretamente para o esquema de Carta Amarela, quer através do site ( mhra.gov.Reino Unido ) ou pesquisando as lojas de Aplicativos Google Play ou Apple para a Carte Amarela MHRA. NHS England disponibilizará o tratamento dentro do 30 dias de NICE publicando a sua orientação final. Um desconto confidencial foi acordado com a empresa, para disponibilizar o afiguramten ao NHS a um custo reduzido.

Leia as orientações finais para o afiguramten para o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática no site NICE. O Aficamten, também conhecido como MYQORZO, é feito por Cytokinetics, Inc. Recebeu autorização de comercialização na quarta-feira, 29 Julho. É aprovado para adultos com HCM obstrutivo sintomático que têm uma classificação de New York Heart Association (NYHA) 2 ou 3. A classificação NYHA é um sistema usado pelos médicos para descrever quanto uma condição cardíaca limita as atividades diárias de uma pessoa.

É recomendado como um complemento para o cuidado padrão - incluindo beta- bloqueadores, certos bloqueadores de canais de cálcio ou disopiramida - ou por si só se esses tratamentos não puderem ser usados. A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) é responsável por regular todos os medicamentos e dispositivos médicos no Reino Unido, garantindo que eles funcionam e estão aceitávelmente seguros. Todo o nosso trabalho é apoiado por julgamentos robustos e baseados em fatos para garantir que os benefícios justificam quaisquer riscos. O MHRA é uma agência executiva do Departamento de Saúde e Assistência Social.

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Nós fazemos isso produzindo orientações úteis e utilizáveis para os profissionais de saúde e cuidados, fornecendo avaliação rigorosa e independente de evidências complexas para novas tecnologias de saúde, desenvolvendo recomendações que focam no que mais importa e impulsionam a inovação nas mãos dos profissionais de saúde e cuidados, incentivando a adoção das melhores práticas para melhorar os resultados para todos. Para saber mais sobre o que fazemos, visite o nosso site: www.nice.org.Reino Unido e siga- nos nas redes sociais.